זריקה אחת שיכולה לשנות הכול: תרומות דחופות נדרשות לטיפול מהפכני במחלת דושן להצלת חייו של נהוראי יוסף
זריקה אחת - זה כל מה שנדרש כדי להאריך את ימיו ולשפר את איכות חייו של נהוראי יוסף, ילד בן שלוש וחצי המתמודד עם מחלת דושן. הטיפול החדשני, המכונה "אמברק", הוא זריקה גנטית המציעה מהפך בטיפול במחלה הגנטית הקטלנית הזו. הזריקה, שפותחה על ידי חברת ״סרפטה״ בארצות הברית וקיבלה אישור מה-FDA ומיועדת לחולי דושן שבגופם חסרים גנים מסוימים.
הטיפול המהפכני זה נועד להאט את התקדמות המחלה ולשמור על התפקוד התקין של השרירים לזמן רב יותר. בקרב רוב הילדים הסובלים ממחלת דושן, מתרחש דרדור משמעותי בתפקוד השרירים סביב גיל 6. אולם, הזריקה זו יכולה להפוך את מצב המחלה לסטטי ולמנוע דרדור נוסף לאורך שנים, מהווה פריצת דרך בטיפול במחלה.
עלות הזריקה היא גבוהה ביותר - 12 מיליון שקלים לטיפול לילד אחד. כיוון שהזריקה אינה נכללת בסל הבריאות של משרד הבריאות, המשפחות נאלצות לגייס את הכספים באופן עצמאי. עבור משפחת נהוראי יוסף, זהו אתגר כלכלי עצום, והם פועלים בכל האמצעים האפשריים כדי להבטיח את חייו של בנם. חלון ההזדמנויות לנהוראי מצטמצם, שכן הטיפול ניתן רק בין גילאי 4 ל-5.
אנו קוראים לציבור להצטרף למאמץ הזה ולתרום לנהוראי. כל שקל שתתרמו יכול להיות ההבדל בין חיים מלאי סבל לחיים מלאים ואקטיביים עבור נהוראי. הזמן דוחק, והצורך בתמיכה קריטי. ביחד, אנו יכולים לתת לנהוראי ולילדים כמוהו סיכוי לעתיד טוב יותר.
ניוון שרירים על שם דושן הוא מחלה גנטית סופנית שמשפיעה בעיקר על בנים.
המחלה מתחילה להתגלות בילדות המוקדמת ומובילה להתנהלות שרירים ולאובדן יכולת ללכת.
עם הזמן, המחלה משפיעה גם על שרירי הלב והנשימה, המחלה מתחילה להתפרצת בגילאים 2-3 ומתקדמת במהירות, כאשר הילדים מאבדים את היכולת ללכת בגיל 12 בממוצע.
המחלה משפיעה על שרירי הגוף כולם, כולל שרירי הלב והריאות, ובדרך כלל מובילה למוות בטרם עת.
הילד נהוראי יוסף הוא אחד מהילדים האמיצים שנלחמים במחלה זו. נהוראי הוא ילד מקסים כבן שלוש וחצי שאיננו מסוגל לשחק ולהנות מהחיים כמו כל שאר בני גילו בשל המחלה שמגבילה אותו בכל שלב ביום.
כבר בגילו הפעוט הוא מתעייף מהר ואיננו מסוגל לרוץ, לקפוץ או ללכת למרחקים. משפחתו משקיע את כל כספה ומאמציה במטרה לספק לו חיים טובים ושמחים, תוך ידיעה כי טרם נמצא טיפול מרפא למחלה. עם זאת, ישנם טיפולים שמטרתם להאט את ההתקדמות של המחלה ולשפר את איכות החיים של נהוראי וילדים במצבו.
טיפולים אלו כוללים תרופות כמו סטרואידים, תרגילים פיזיים, טיפול בבעיות נשימה ולב, וטיפולים נוספים רבים אשר המדינה איננה מכסה ובלעדיהם מצב הסובלים מהמחלה מתדרדר בצורה ניכרת.
כל שקל שאתם תורמים מקרב אותנו למטרה - התרומה שלכם תעזור לו ולילדים אחרים כמוהו להמשיך להילחם, לחיות ולקבל את החיים הטובים ביותר שניתן לספק להם לאור מצבם, ובתקווה גם למצוא טיפול למחלה שתשים סוף לניוון שרירים על שם דושן.
אנו מבקשים מכם להצטרף אלינו במאמץ הזה. כל תרומה, גדולה או קטנה, יכולה לעזור. יחד, אנחנו יכולים לשמח את נהוראי יוסף ולתת לילדים כמוהו סיכוי לחיים טובים יותר ולסייע במאבק הקשה נגד מחלה, המוגדרת עדיין חשוכת מרפא.
